'S Werelds duurste therapie om het leven van de vierjarige Michał uit Polen te kopen.
Een Poolse familie wordt geconfronteerd met de angst een van hun kinderen te verliezen. Ze zijn ouders van twee geliefde tweelingjongens, Michal en Marcel. Hun zoons zijn nog maar vier jaar oud en zo klein, zo onschuldig, dat iedereen hen vele jaren van geluk zou wensen. Helaas werd bij Michal een zeldzame genetische aandoening vastgesteld, genaamd Duchenne spierdystrofie (DMD). Voor Michal was de diagnose het vonnis van een vreselijke, slopende ziekte, gevolgd door de langzame maar onvermijdelijk voortijdige dood door verstikking of problemen met de bloedsomloop.
Dat was nog maar een jaar geleden het geval, maar vandaag is er hoop: in juli 2023 kondigde de FDA hun goedkeuring aan voor innovatieve gentherapie voor de behandeling van pediatrische patiënten met gediagnosticeerde DMD, waardoor ze een kans op leven krijgen. (link tot artikel in Engels)
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-certain-patients-duchenne-muscular-dystrofy
De therapie is goedgekeurd voor kinderen van 4 tot 6 jaar en Michal voldoet aan alle criteria om in aanmerking te komen. De kosten van de behandeling bedragen echter bijna 4 miljoen dollar, waarvan 3,2 miljoen alleen al voor het medicijn. Het bovenstaande betekent dat Michal maar een beperkte kans heeft om de behandeling te ondergaan en dat we dringend dit enorme geldbedrag moeten verzamelen om de kosten te dekken, aangezien dit bedrag eenvoudigweg buiten hun bereik ligt.
Dat is de reden waarom ze uw hulp dringend nodig hebben. We zullen dankbaar zijn voor elke donatie, en als dit niet mogelijk is, voor het doorgeven van onze oproep om hulp aan anderen die kunnen helpen het leven van Michal te redden, of het nu uw familieleden, vrienden, bekende bedrijven, stichtingen, collega’s en andere mensen van goede wil.
Nu de beslissingen van de geneeskunde en de FDA ons hoop geven die we voorheen niet hadden, willen we ons best doen om Michal een kans op leven te geven. Michal zal opgroeien met zijn broer Marcel; zij zullen elkaar steunen en, als de gelegenheid zich voordoet, deze schuld van goede wil betalen.
De familie hoorde ongeveer drie jaar geleden over de toestand van Michal. Aanvankelijk merkten de artsen dat hij niet zo sterk was als zijn leeftijdsgenoten, dus gingen ze op zoek naar de reden. Tweelingen worden vaak vroeg geboren; dit was het geval bij Michal en Marcel, maar dit verklaarde de verschillen niet. Bovendien werd Michal geboren met een geboorteafwijking aan de schedel, en ze wilden dit behandelen. Artsen lieten allerlei onderzoeken doen, waaronder tomografiescans, maar al bij de eerste bloedonderzoeken werd duidelijk dat er iets anders aan de hand was. Het duurde enige tijd, maar uiteindelijk stelden de artsen vast dat Michal Duchenne spierdystrofie had. Dat was een levensveranderende diagnose; plotseling stond hun leven op zijn kop.
Vandaag zijn de jongens vier jaar oud en je ziet al het verschil in hun ontwikkeling. Michał rent niet zoals zijn broer, heeft hulp nodig bij het traplopen en raakt snel vermoeid. Hij heeft minder kracht, en met elke dag die voorbijgaat, verliest hij die kracht nog meer.
Michal's toekomst kan nog steeds veranderen als hij de gentherapie krijgt. Wij hopen niet op wonderen. We proberen ervoor te vechten, simpelweg omdat we geloven dat er hoop is voor Michał.
Als u denkt dat u iemand of een bedrijf kent dat zou kunnen helpen in de strijd om het leven van Michal, geef dit bericht dan ook aan hen door. Ieder beetje steun maakt een verschil!
Wij zijn zeer dankbaar voor uw donaties en alle andere steun. Nogmaals, elk beetje hulp is van onschatbare waarde, omdat het een verschil maakt. Bedankt voor uw welwillendheid, uw verblijf bij ons en het gedenken van Michal en zijn familie in uw gebeden.
Mateusz & Agata - ouders van Michał en Marcel
Belangrijke gegevens:
De kosten van het medicijn dat alleen al voor de therapie nodig is, bedragen $ 3.200.000. De familie verwacht binnenkort de schatting te ontvangen van de overige kosten die verband houden met de behandeling en het verblijf in de Amerikaanse kliniek. Vanwege het extreem hoge geldbedrag om Michal te steunen, zijn er al donaties ingezameld in Polen, Duitsland en Engeland.