Wij zijn ProQR, een biotech dat levens wil veranderen door RNA-therapieën te ontwikkelen voor ernstige zeldzame en veel voorkomende ziekten. We richten ons op de ontwikkeling van ons Axiomer™ RNA-Editingplatform. ProQR heeft kantoren in Leiden, Nederland en Cambridge, Massachusetts, VS.

ProQR heeft ervoor gekozen om de Leiden Marathon in mei te lopen voor de Nederlandse Rett Syndroom Vereniging.

Het Rett syndroom is een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis die in de meeste gevallen veroorzaakt wordt door een spontane mutatie in het gen MECP2, dat codeert voor Methyl-CpG-bindend Proteine 2. Het komt bij meisjes voor in ongeveer 1 op 10 – 12.000 geboortes en is bij jongens nog veel zeldzamer. Het is beschreven bij alle rassen en etnische groepen. In Nederland zijn op dit moment ruim 250 meisjes met het Rett syndroom bekend. Het Rett-syndroom leidt tot ernstige beperkingen die invloed hebben op bijna elk aspect van het leven van het kind: kunnen spreken, lopen, eten en zelfs gemakkelijk ademen.

______________________________

We are ProQR, a biotechnology company dedicated to changing lives by developing RNA therapies for severe rare and common diseases. We focus on advancing our proprietary Axiomer™ RNA-editing platform technology. ProQR has offices in Leiden, the Netherlands and Cambridge, Massachusetts, USA.

ProQRians have chosen to run the Leiden Marathon weekend for the Nederlandse Rett Syndroom Vereniging.

Rett syndrome is a rare neurodevelopmental disorder that is caused in most cases by a spontaneous mutation in the MECP2 gene, which encodes Methyl-CpG-binding Protein 2. It occurs in about 1 in 10 – 12,000 births in girls and is even rarer in boys. It has been described in all races and ethnic groups. In the Netherlands, more than 250 girls are currently known to have Rett syndrome. Rett Syndrome leads to severe impairments, affecting nearly every aspect of the child’s life: their ability to speak, walk, eat, and even breathe easily